Gene therapy for the treatment of incurable diseases – successes and challenges in the treatment of hereditary diseases

Abstract

У публікації проведено огляд сучасних досягнень у сфері генної терапії як методу лікування спадкових захворювань. Розглянуто успіхи у використанні генної терапії для корекції серповидно-клітинної анемії, спінальної м’язової атрофії та спадкової сліпоти. Проаналізовано основні виклики, пов’язані з високою вартістю лікування, безпекою та етичними аспектами редагування геному, перспективи подальшого розвитку генної терапії та її впливу на майбутнє медицини. The publication provides an overview of current achievements in the field of gene therapy as a method of treating hereditary diseases. Successes in the use of gene therapy to correct sickle cell anaemia, spinal muscular atrophy and hereditary blindness are discussed. The main challenges related to the high cost of treatment, safety and ethical aspects of genome editing, prospects for further development of gene therapy and its impact on the future of medicine are analysed.